La edición de genes se vuelve más segura gracias a la proteína Cas9 rediseñada

Resumen:

Los científicos han rediseñado un componente clave de una herramienta de edición de genes basada en CRISPR ampliamente utilizada llamada Cas9 para que tenga mil veces menos probabilidades de apuntar al tramo incorrecto de ADN y, al mismo tiempo, siga siendo tan eficiente como la versión original, por lo que potencialmente será mucho más seguro. .

Los científicos han rediseñado un componente clave de una herramienta de edición de genes basada en CRISPR ampliamente utilizada llamada Cas9 para que tenga mil veces menos probabilidades de apuntar al tramo incorrecto de ADN y, al mismo tiempo, siga siendo tan eficiente como la versión original, por lo que potencialmente será mucho más seguro. .

Uno de los principales desafíos en el uso de la edición de genes basada en CRISPR en humanos es que la maquinaria molecular a veces realiza cambios en la sección incorrecta del genoma de un huésped, lo que aumenta la posibilidad de que un intento de introducir una mutación genética en un sitio en la reparación del genoma, el hecho de que ocurra accidentalmente podría crear una nueva mutación peligrosa en otro.

Pero ahora, los científicos de la Universidad de Texas en Austin han rediseñado un componente clave de una herramienta de edición de genes basada en CRISPR ampliamente utilizada llamada Cas9 para que sea mil veces menos probable que se dirija al tramo equivocado de ADN y siga siendo tan eficiente como el original. versión, potencialmente haciéndola mucho más segura. El trabajo se describe en un artículo publicado hoy en la revista Nature.

«Esto realmente podría cambiar las reglas del juego en términos de una aplicación más amplia de los sistemas CRISPR Cas en la edición de genes», dijo Kenneth Johnson, profesor de biociencias moleculares y coautor principal del estudio con David Taylor, profesor asistente de biociencias moleculares. Los co-primeros autores del trabajo son los posdoctorados Jack Bravo y Mu-Sen Liu.